El niño cubano Antonio Vento recuperó la visión casi por completo cuando expertos del Bascom Palmer Eye Institute de Miami le practicaron con éxito la primera terapia génica.
Un reporte de la agencia EFE precisó que el menor tenía una pérdida severa de la visión. El centro donde se sometió al tratamiento es considerado el mejor hospital oftalmológico de EEUU.
Antonio Vento, ahora de 14 años, salió con sus padres de Cuba en 2012 con una visa humanitaria para poder encontrar tratamiento en el país norteamericano al raro trastorno ocular y de la piel que padece de nacimiento, la epidermólisis ampollosa distrófica (DEB, en inglés)
Esta condición médica es tan rara que solo la padece medio millón de personas en todo el mundo y que, en el caso de Vento, no solo afectaba a su piel con la formación de "tejido cicatrizante", sino también a los ojos, explicó en una videoconferencia el cirujano oftalmólogo del Bascom Palmer Eye responsable de la terapia del adolescente, Antonio Sabater.
Los médicos del hospital, dependiente del sistema de salud de la Universidad de Miami (UM) y de la Facultad de Medicina Miller, llegaron a realizarle dos cirugías oculares en el tiempo, pero a los tres o cuatro meses volvía a reproducirse el tejido cicatrizante por la falta de producción de colágeno.
"Tras la segunda cirugía decidimos no volver a operarle, esperar a que surgiera otra opción para Antonio", prosiguió Sabater. Esta oportunidad empezó a concretarse cuando conocieron que el tratamiento de uso tópico que se le aplicaba a la piel estaba funcionando muy bien.
El equipo del profesor asociado de Oftalmología se puso de inmediato en contacto con Krystal Biotech, la empresa que desarrolla estos tratamientos avanzados de terapias génicas de uso tópico, y comenzaron a realizar complejas pruebas de laboratorio con la formulación.
En 2022, tras obtener resultados satisfactorios y lograr que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EEUU aprobase el uso de este tratamiento para el caso específico de Vento, la clínica tomó la decisión de aplicar al muchacho la primera terapia a partir de la formulación usada en su piel.
El primer tratamiento fue aplicado a su ojo derecho. Los expertos eliminaron los tejidos cicatrizantes. "La recuperación fue lenta, pero a los cinco o seis meses su visión comenzó a mejorar y, a los ocho meses, su visión era casi perfecta", hasta el punto, dijo Sabater a EFE, que "ha recuperado el 95-100% de la visión en ese ojo".
Los resultados de la solución en el ojo izquierdo, debido a que ya había sufrido dos intervenciones, no fueron tan espectaculares, pero Vento ha recuperado hasta el momento el 50-60% de la visión.
"Ha sido un trabajo de dos años. Antonio se está recuperando muy bien y estamos muy felices al comprobar que ha recuperado el sentido de la vista", precisó.
Pese a que los resultados son preliminares, Sabater dijo en la videoconferencia que el caso de Vento "es el primero y abre nuevas posibilidades en el futuro para el tratamiento de esta y otros tipos de enfermedades oculares genéticas que afectan a la córnea".
Yuri, la madre de Vento, dijo en la videoconferencia que siempre tuvo confianza plena en el trabajo del profesor Sabater, en la capacidad de la clínica y de su equipo para devolverle la vista a su hijo.
"Hubo un momento, en 2017, que mi hijo no podía caminar, perdía el equilibrio. Y solo nos reconocía por la voz. Ha sido un verdadero milagro. Ha sido increíble que mi hijo vuelva a ver el rostro de su familia y a jugar", expresó Yuri.
Que buen noticion. Al fin una noticia que no es de guerras ni de incendios. Ole para ese team medico.
Felicidades! La Medicina Genética es el futuro de la Medicina.
¡Coño, que sopresa! una buena y grata noticia en un mundo lleno de malas noticias.